Zespół naukowców z Johns Hopkins Medicine opracował innowacyjną terapię genową, która w badaniach przedklinicznych skutecznie dezaktywowała wirusa HIV w zakażonych komórkach, wprowadzając go w długotrwały stan uśpienia. Odkrycie to daje nadzieję na leczenie niewymagające codziennego przyjmowania leków antyretrowirusowych (ART). Wyniki badań opublikowano w czasopiśmie Science Advances.

Obecnie ART pozwala kontrolować infekcję, tłumiąc replikację wirusa, lecz nie usuwa go z organizmu. HIV potrafi ukrywać się w tzw. rezerwuarach – głównie w komórkach układu odpornościowego – i ponownie się aktywować po przerwaniu terapii.

Zespół pod kierownictwem dr. Fabio Romerio skoncentrował się na cząsteczce zwanej transkryptem antysensownym (AST), wytwarzanej przez materiał genetyczny HIV. Wcześniejsze badania wykazały, że AST uczestniczy w molekularnym mechanizmie wprowadzającym wirusa w tzw. latencję – stan, w którym HIV pozostaje nieaktywny. W nowym eksperymencie naukowcy sztucznie zwiększyli produkcję AST w komórkach układu odpornościowego (limfocytach CD4+T) zakażonych HIV.

Nowa metoda wykorzystuje gen kodujący białko ZFP-KRAB (zinc finger protein fused with KRAB domain), które działa niczym molekularny wyłącznik: wiąże się bezpośrednio z DNA wirusa i blokuje jego aktywność transkrypcyjną. Co istotne, materiał genetyczny wirusa pozostaje w komórce, lecz pozostaje nieaktywny.

Badania są na etapie przedklinicznym, naukowcy planują kolejne etapy prac obejmujące ocenę bezpieczeństwa, skuteczności oraz rozpoczęcie testów klinicznych u ludzi.

Projekt sfinansowano m.in. przez National Institutes of Health oraz American Foundation for AIDS Research.