Nowa terapia komórkami macierzystymi może w niedalekiej przyszłości zrewolucjonizować leczenie cukrzycy typu 1. Podczas 85. kongresu Amerykańskiego Towarzystwa Diabetologicznego, który odbył się w czerwcu 2025 roku w Chicago, przedstawiono wyniki badań klinicznych prowadzonych przez firmę Vertex Pharmaceuticals z Bostonu. Naukowcy zaprezentowali dane, które mogą oznaczać przełom w terapii tej przewlekłej choroby autoimmunologicznej.

Eksperymentalny lek o nazwie Zimislecel został podany 12 pacjentom z ciężką, insulinozależną postacią cukrzycy typu 1. Terapia polegała na jednorazowym dożylnym wlewie komórek wysp trzustkowych wyhodowanych z pluripotentnych komórek macierzystych. U dziesięciu z dwunastu pacjentów już po jednej dawce nastąpiła znacząca poprawa. Rok po podaniu leku osoby te nie wymagały już przyjmowania insuliny. U pozostałych dwóch pacjentów również odnotowano istotną poprawę stanu zdrowia, co pozwoliło na istotne zmniejszenie dziennych dawek insuliny. Zgłoszone skutki uboczne były łagodne i obejmowały m.in. przejściowe zaburzenia funkcji nerek oraz objawy ze strony układu pokarmowego. Nie odnotowano żadnych poważnych powikłań bezpośrednio związanych z terapią komórkową.

Mechanizm działania Zimislecelu opiera się na przywróceniu fizjologicznej funkcji trzustki. Komórki wysp trzustkowych wytworzone w laboratorium wszczepiły się w trzustkę pacjentów i zaczęły wydzielać insulinę, reagując na poziom glukozy we krwi. To odtworzenie naturalnej funkcji komórek beta pozwoliło na kontrolę glikemii bez konieczności codziennego stosowania insuliny zewnętrznej. Dodatkowo, już po trzech miesiącach od terapii u wszystkich pacjentów ustąpiły niebezpieczne epizody hipoglikemii, które wcześniej zagrażały ich życiu i znacząco obniżały komfort codziennego funkcjonowania.

Zgodnie z opublikowanym artykułem w czasopiśmie „New England Journal of Medicine”, kierowane różnicowanie komórek macierzystych otwiera możliwość stworzenia niewyczerpanych źródeł tkanek do zastosowania klinicznego. Badacze podkreślają, że choć są to wyniki wczesnej fazy badań i wymagają potwierdzenia w kolejnych etapach, to już teraz stanowią istotny dowód na potencjał terapii komórkowych w leczeniu chorób autoimmunologicznych. Równocześnie trwają prace nad opracowaniem metod, które pozwolą uniezależnić pacjentów od leków immunosupresyjnych, co jeszcze bardziej zwiększyłoby bezpieczeństwo i dostępność tej metody.

Dla środowiska akademickiego wyniki te otwierają nowe kierunki badań i współpracy między uczelniami medycznymi, wydziałami biotechnologii i przemysłem farmaceutycznym.

Źródło: DziennikNaukowy.pl, Science Alert, New England Journal of Medicine.